特定非営利活動法人 血管腫・血管奇形の患者会

ラパリムスの適応追加等について

先日、mTOR阻害剤(※)である「ラパリムス」について、
難治性脈管腫瘍および難治性脈管奇形への適応追加、
また、顆粒の剤形追加が発表されました。
(顆粒については、発売準備中。)
※mTOR阻害剤とは、
血管新生にかかわるmTORの活性化を阻害することで
効果をもたらす分子標的薬です。

ラパリムスは、
リンパ脈管筋腫症にすでに承認されていましたが、
今回改めて対象疾患が拡大されました。

実際の服用に関しては、
薬の使用において得られるベネフィット(服用によって得られる利益)と
リスク(副作用など)をよく考えながら主治医とよく相談の上、
使用されることになります。

ノーベルファーマ株式会社からのニュースリリースはこちら
https://www.nobelpharma.co.jp/news/
のページから1月18日のリリースをご覧ください。

また、すでにお知らせしておりますが、
2月4日(日)の市民公開講座では、
ラパリムスの研究代表者である
岐阜大学小児科の小関先生が
今回の承認を受けてラパリムスに関する
様々な解説もしてくださる予定ですので、
お申込みがまだの方は
研究班のホームページから
ぜひお申込みください。(参加費無料、要申込)
https://issvaa.jp/

我々のような希少疾患分野における
このような治療環境の発展・進歩は、
ひとえに研究を行ってくださる先生方や製薬会社の方々、
その環境を整えてくださるたくさんの方々のおかげです。
そこにはもちろん、治験に参加された患者さんたちの協力もあります。
今を生きる私たちが、
この疾患で悩む将来の患者さんたちのために
できることを重ねてつなげていきたいですね。

今回の追加承認においてご尽力いただいたすべての方々に
心より感謝申し上げます。

尚、シロリムスについての情報、
医療関係者による問い合わせにつきましては、
こちらの薬物療法研究班による情報サイトより
お願いいたします。
https://cure-vas.jp/sirolimus/